Ataluren (PTC124)
3-(5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl)benzoic acid
CAS:775304-57-9
分子式:C15H9N2O3F
分子量:284.24196
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品牌 / 纯度 / 包装
生物活性
| 动物模型 | 给药方式 | 剂量 | 剂型 | 实验结果 |
| C57BL/6J小鼠模型[1] | 注射到小鼠的电穿孔的眼睛 | 2.5 µg | / | PTC124处理组的通读率增加了1.4倍，而NB54没有明显的作用。 |
| CF小鼠模型[2] | 皮下注射 | 60, 30, or 15 mg/kg | / | 在Cftr−/− hCFTR-G542X 小鼠中，PTC124能抑制G542的突变并且部分恢复hCFTR蛋白的表达。 |
药代动力学
| 物种 | 药峰时间 | 剂量 | 药峰浓度 | 半衰期 | 曲线下面积 |
药物毒性（动物）
参考文献
[1] Goldmann T, et al. EMBO Mol Med. 2012 Nov;4(11):1186-99.
[2] Du M, et al. Proc Natl Acad Sci U S A. 2008 Feb 12;105(6):2064-9.
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 | |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
例如，依据体表面积折算法，将阿霉素用于大鼠的剂量10 mg/kg 换算成小鼠的剂量，需要将10 mg/kg 乘以大鼠的Km系数（6），再除以小鼠的Km系数（3），得到阿霉素用于小鼠的等效剂量为20 mg/kg。
储存
| 形态 | 温度 | 保质期 |
| 粉状 | -20℃ | 3 年 |
| 溶剂 | -80℃ | 6 个月 |
溶解度
| 二甲亚砜 | 水 | 乙醇 |
| 57 mg/mL (200.53 mM) | <1 mg/mL (<1 mM) | <1 mg/mL (<1 mM) |